Važna vest za obolele od deficita AADC!
Genska terapija ??????? je dobila pozitivno mišljenje CHMP (odbor za lekove Evropske agencije za lekove). Ovo odobrenje je poslednji korak pred dobijanje dozvole za stavljanje u terapije u promet i izlazak na tržište.
U odluci CHMP predloženo je odobravanje Upstaze za lečenje pacijenata uzrasta 18 meseci i starijih koji imaju klinički i molekularno-genetički potvrđenu dijagnozu.
Deficit AADC je iscrpljujuće i po život opasno oboljenje jer može dovesti do otkazivanja više organa.
Deca sa AADC obično imaju:
? psihomotorni zastoj u razvoju,
? hipotoniju,
? distoniju,
? okulogirne krize,
a terapija je do sada bila isključivo simptomatska.
??????? je prva odobrena terapija za lečenje deficita AADC koja utiče na uzrok bolesti. Zbog toga je pozitivno mišljenje CHMP veoma značajno i pruža nadu obolelima od AADCd.
Više detalja je dostupno na stranici Evropske agencije za lekove.
??????? je prva genska terapija za lečenje neurološkog oboljenja i prva genska terapija koja se daje direktno u mozak. Kao takva pruža nadu obolelima od drugih retkih bolesti da ce isti mehanizam moći da bude primenjen i za njih.
Želite da saznate više?
O AADC kao i drugim neurotransmiterskim bolestima, o dijagnostici, lečenju i istraživanjima, moći ćete da saznate na konferenciji od 29. septembra do 1. oktobra.
Obezbedite svoje mesto na vreme, registrujte se na rntd-r2t.com
Dobrodošli su lekari, istraživači, oboleli i članovi njihovih porodica.