Važna vest za obolele od deficita AADC!
Genska terapija ??????? je dobila pozitivno mišljenje CHMP (odbor za lekove Evropske agencije za lekove). Ovo odobrenje je poslednji korak pred dobijanje dozvole za stavljanje u terapije u promet i izlazak na tržište.
U odluci CHMP predloženo je odobravanje Upstaze za lečenje pacijenata uzrasta 18 meseci i starijih koji imaju klinički i molekularno-genetički potvrđenu dijagnozu.
Deficit AADC je iscrpljujuće i po život opasno oboljenje jer može dovesti do otkazivanja više organa.